Conform celor mai recente date [1] utilizarea biotehnologiei în procesul de dezvoltare al noilor terapii este în creÈ™tere È™i se estimează că pe plan mondial medicamentele biologice vor deveni cele mai utilizate produse medicale în următorii ani.

Utilizarea materiilor biologice în medicină are o istorie îndelungată, fiind multe tentative din partea savanÈ›ilor de a folosi microrganismele pentru a crea diverse produse, practicând astfel biotehnologia. Termenul de biotehnologie a fost folosit pentru prima dată în anul 1919 de către inginerul de origine ungară Karl Ereky [2], viziunea acestuia fiind cu atât mai uimitoare cu cât instrumentele biotehnologiei nu fuseseră încă descoperite. Începutul anilor 1980 a reprezentat pionieratul în industria biotehnologiei, câteva companii recunoscând È™i investind  în potenÈ›ialul medical din acest domeniu ce se extindea cu rapiditate. Astăzi, biotehnologia revoluÈ›ionează diagnosticarea bolilor cu predispoziÈ›ie genetică, iar inovaÈ›iile medicale obÈ›inute prin inginerie biofarmaceutică ajută la tratarea celor mai grave maladii (cancer, diabet, boli cardio-vasculare, renale, dematologice, boala Alzheimer, boala Parkinson, hepatite, etc).

AgenÈ›ia Europeană a Medicamentului [3] defineÈ™te produsele biologice ca fiind medicamente care conÈ›in una sau mai multe substanÈ›e active produse sau obÈ›inute dintr-o sursă biologică. SubstanÈ›ele active din medicamentele biologice sunt mai mari È™i mai complexe decât cele din medicamentele non-biologice, iar organismele vii sunt singurele care pot reproduce această complexitate. Unele medicamente biologice sunt reproduceri ale unor substanÈ›e deja prezente în corpul uman, precum proteinele, insulina, hormonul de creÅŸtere ÅŸi eritropoietinele. Altele sunt obÈ›inute prin procesare din sânge uman, organe È™i È›esuturi de animale, cum ar fi vaccinurile È™i ADN-ul recombinat. La nivel mondial, vieÈ›ile a peste 350 de milioane de pacienÈ›i au fost îmbunătățite datorită tratamentelor cu medicamente biologice [4].

Unele dintre produsele biologice inovatoare (de ex.: proteine, anticorpi monoclonali) au pierdut deja patentul sau exclusivitatea datelor, altele le vor pierde în viitorul apropiat. În conformitate cu legislaÅ£ia europeană au început să fie autorizate È™i produse biologice care susÅ£in că sunt similare cu produsele originatoare („biosimilare”).

Medicamentele biologice sunt dezvoltate din celule sau organisme vii, prin bioinginerie medicală, spre deosebire de medicamentele tradiționale, obţinute prin sinteză chimică. Există o serie de motive pentru care producerea acestora este mai complexă, precum materia primă utilizată, structura heterogenă, procesul de producție mai costisior, controalele de calitate suplimentare, sensibilitatea la depozitare și manevrare.

Medicamente biologice, chiar È™i cele care sunt obÈ›inute integral din È›esut uman, sunt imunogene, având capacitatea de a induce un răspuns imun la pacientul tratat. Imunogenicitatea este un factor dinamic care trebuie luat în considerare în prescrierea È™i administrarea medicamentelor biologice. Testarea imunogenicității este o componentă critică în dezvoltarea produsului. Fără evaluarea subiecÈ›ilor umani, nu este posibil să se prevadă gradul răspunsului imun sau consecinÈ›ele sale. ÎnÈ›elegerea imunogenicității terapiilor biologice È™i a modului în care aceasta poate fi gestionată este utilă nu numai pentru optimizarea strategiei de tratament utilizate cu fiecare medicament, ci È™i pentru proiectarea modelelor predictive de răspuns È™i pentru tratamente È›intite.

Un caz particular al produselor biologice este reprezentat de medicamentele biosimilare, create pentru a fi similare cu medicamentul biologic existent („medicament biologic de referință”) [3], dar nu identice. În plus, biosimilarele nu sunt acelaÈ™i lucru cu medicamentele generice, care au structuri chimice mai simple È™i sunt considerate identice cu medicamentele lor de referință. AgenÈ›ia Europeană a Medicamentului evaluează medicamentele biosimilare în vederea autorizării, deÈ™i au la bază aceeaÈ™i substanță din medicamentul de referință, însă nu face recomandări cu privire la utilizarea interschimbabilă a medicamentului biosimilar cu cel de referință, îndemnând la consultarea cu medicul sau farmacistul în acest sens. AÈ™adar pot exista diferenÅ£e între biosimilar È™i biologicul de referință, ca urmare a naturii lor complexe ÅŸi a metodelor de producÅ£ie. Pentru a putea fi aprobat, biosimilarul trebuie să dovedească faptul că variabilitatea lui ÅŸi eventualele diferenÅ£e faţă de medicamentul său de referinţă nu afectează siguranÅ£a sau eficacitatea utilizării lui.

În contextul în care până în prezent în România nu a existat nicio analiză a gradului de cunoaÈ™tere a medicamentelor biologice sau a percepÈ›iilor generale asupra acestora, în anul 2014 asociatia Local American Working Group din care fac parte companiile farmaceutice Abbvie, Amgen, AstraZeneca, Bristol-Myers Squibb, Eli Lilly, Glaxo Smith Kline, Janssen of Johnson & Johnson, Merck Sharp & Dohme, Novartis, Pfizer, împreună cu Roche România au avut iniÈ›iativa unei evaluări cu privire la informarea asupra utilizării medicamentelor biologice. Cercetarea care are la bază opiniile reprezentanÈ›ilor autorităților È™i părÈ›ilor interesate, a relevat faptul că este nevoie de o informare mai amplă È™i mai amănunÈ›ită (în cazul celor care le utilizează sau le reglementează) asupra specificității medicamentelor biologice.

Având în vedere contextul prezentat mai sus, coroborat cu opiniile culese în urma consultărilor avute cu factorii interesaÈ›i, considerăm oportun efortul creÈ™terii gradului de cunoaÈ™tere al decidenÈ›ilor È™i părÈ›ilor interesate despre tratamentele biologice È™i specificitatea acestora, în vederea unui acces mai mare al pacienÈ›ilor la astfel de tratamente È™i utilizarea lor în condiÈ›ii de siguranță maximă.